For første gang i historien, Den genomiske udgave har været i stand til at eliminere en arvelig sygdom i DNA'et fra flere humane embryoner. Den pågældende sygdom kaldes hypertrofisk kardiomyopati og er en ret almindelig hjertesygdom, der kan forårsage pludselig død hos atleter og unge.
Men dette er bare begyndelsen, dette eksperiment (som de allerede kalder "årets videnskabelige undersøgelse") åbner døren for at udrydde hundreder af kræftformer, snesevis af arvelige sygdomme og næsten 10.000 sjældne sygdomme. Fremtiden var denne.
Årets videnskabelige undersøgelse
Forskerteamet har brugt CRISPR, en teknologi, der fungerer som en 'molekylær skalpel', og som gør det muligt at ændre genomet til ethvert levende væsen på en enkel og meget præcis måde. Som en nysgerrighed blev CRISPR opdaget af en spanier, Francisco Mojica, for 25 år siden på University of Alicante. I dag er en revolution.
At slippe af med hypertrofisk kardiomyopati, forskere har gået til roden af problemet: MYBPC3-genet. Eller snarere en af de to kopier af det gen, der findes i genomet. Denne sygdom er forårsaget af manglerne i en af disse kopier.
For at redigere det havde de brug for en sekvens af CRISPR-Cas9 designet til at erstatte den mangelfulde kopi af genomet af en anden fra sunde donorer. I de senere år var der blevet udført tests med denne teknik, men den virkelige innovation er, at de anvendte sekvensen på samme tid, som sædcellerne trådte ind i ægløsningen.
Dette frembragte et sundt genom fra undfangelsesøjeblikket.. Det er, for første gang har det været muligt at producere fuldt levedygtige embryoner uden yderligere genetiske fejl.
Dette ændrer alt
Den genetiske revolution er begyndt og går i hjerteanfaldshastighed. For kun fem år siden identificerede Charpentier og Doudna de minimumselementer, som CRISPR kunne bruges til at skære og modificere DNA. I dag kunne vi skabe sunde embryoner for første gang.
Og det trods juridiske og økonomiske hindringer har været meget vigtige. Vi må ikke glemme, at et eksperiment som dette ville være ulovligt i Spanien, og at i USA, hvor det er blevet udført, kan denne type forskning ikke modtage offentlige midler.
Vi har lige taget et millimetertrin for en sædcelle, men et stort skridt for menneskeheden. Fremtiden afhænger nu af vores evne til at løse etiske, juridiske og sociale problemer der kan udledes af disse videnskabelige fremskridt. Og hvem ved, på mindre end et årti har vi formået at udrydde nogle af de mest forfærdelige sygdomme i menneskeheden.
